家属说
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。由于SLE的发病机制在于自身反应性B细胞的异常激活，不断产生自身抗体，导致免疫复合物的形成，从而引起自身炎症损伤各种组织和器官。已发表在新英格兰医学杂志、自然医学杂志上的临床研究结果显示靶向CD19的CAR-T细胞治疗SLE患者疗效显著。
UC101（通用名：CD19特异性嵌合抗原受体异体通用型T细胞注射液）是一款靶向CD19的脐带血抗原嵌合受体（CAR）转导的T细胞疗法。依托自主研发的技术平台，优赛诺首个产品UC101作为全球首个脐血来源异体通用型CAR-T细胞治疗药物，在IIT临床试验中展现了针对急性B淋巴细胞白血病患者良好的治疗效果，在不良反应风险可控的情况下，疾病的完全缓解率达到90%。
研究药物：CAR-T疗法UC101
试验类型：单臂试验
适应症：系统性红斑狼疮
申办方：成都优赛诺生物科技有限公司
用药周期
CD19特异性嵌合抗原受体异体通用型T细胞注射液的用法用量：剂量组设计为：剂量1：5.0×10^7、剂量2：1.5×10^8、剂量3：3.0×10^8、剂量4：6.0×10^8；给药方式：静脉注射，在5~20min内完成。
入选标准
1、同意遵循试验治疗方案和访视计划，自愿入组，并书面签署知情同意书。
2、在签署知情同意书当天年龄≥18周岁，≤70岁，性别不限。
3、根据2019 EULAR/ACR分类标准诊断为SLE。
4、SLEDAI-2000评估疾病活动度为中重度，即筛选时SLEDAI-2000＞6。
5、经激素和/或免疫抑制剂治疗效果不佳、不耐受或复发的SLE患者。
6、筛选时允许使用≤30mg/d的泼尼松或其他等效剂量的糖皮质激素。
7、有生育能力的受试者从签署知情同意书开始必须使用有效避孕方法至试验药物末次输注后至少6个月。
排除标准
1、有严重过敏性疾病病史，或对受试药物、抗体或细胞因子等生物大分子药物过敏。
2、抗HLA抗体阳性，且针对拟用药物。
3、清淋（入组）前6周内接受过活疫苗/减毒活疫苗或计划在研究期间接种。
4、在细胞输注前3个月内接受过活性试验药物治疗，或在输注UC101后3个月内有意参与另一项临床试验或接受方案规定之外的治疗者。
5、关于既往病史以及现病史，满足以下任意一条标准则需排除：
a) 存在SLE以外的其他自身免疫性系统性疾病；
b) 筛选时存在急性的危及生命或严重器官功能障碍的临床情况，如灾难性抗磷脂综合征、急进性狼疮肾炎、急性重症神经精神系统损害表现；
c) 巨噬细胞活化综合征（MAS）；
d) 恶性肿瘤病史，除外：B细胞急性淋巴细胞白血病；经过治愈性治疗的原位癌，在研究前至少3年没有复发迹象；原发性恶性肿瘤已经完全切除并完全缓解≥5年；
e) 除造血干细胞/或骨髓移植外的其余重要器官移植史（如心、肺、肾、肝）；
f) 筛选时存在严重心脏疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、心肌梗死（筛选前6个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分类≥III级）、严重心律失常；
g) 筛选时存在严重或无法控制的全身性疾病或任何不稳定的系统性疾病，包括但不限于未控制的高血压、无法控制的高血糖病、肝肾功能不全或代谢性疾病、癫痫病史或其他中枢神经系统疾病和严重精神疾病等。
h) 筛选前4周内接受过经研究者评估为不适合入组的重大手术；或计划接受手术；
i) 患者存在药物滥用/成瘾。
6、感染性疾病：
a) 有任何活动的感染，或清淋（入组）前12周内有严重感染（需要静脉抗微生物药物治疗或住院治疗），或清淋（入组）前2周内有任何需要口服抗生素治疗的感染；
b) 筛选前1年内反复（每年超过3次）严重感染；
c) 已知存在活动性结核感染，潜伏性TB感染，具有结核感染的高风险；
d) 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且外周血HBV DNA检测异常的受试者（HBV DNA检测异常定义为：HBV DNA定量检测高于检测中心检测下限或高于检测中心正常参考值范围或HBV DNA定性检测阳性）；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性者；人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；巨细胞病毒（CMV）DNA检测阳性者；梅毒检测RPR阳性者。
7、器官和骨髓功能：
a) 中性粒细胞绝对值（ANC）＜0.8×109/L；血小板（PLT）＜50×10
9/L；血红蛋白（HGB）＜7.0 g/dL；
b) 肝功能：血清胆红素（T-Bil）＞1.5 倍正常值上限（ULN）；天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3倍ULN；
c) 肾功能：慢性肾衰竭4期患者，满足肾小球滤过率估计值（eGFR）<30mL/min/1.73m2；或蛋白尿＞6g/日且eGFR异常；或可能需要接受方案规定的禁用疗法进行治疗；
d) 凝血功能：国际标准化比率（INR）≤1.5倍ULN，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5倍ULN。
8、妊娠期或哺乳期女性。
9、研究者认为受试者存在其他可能影响依从性或不适合参加本研究的情况。
研究中心
江苏盐城
具体启动情况以后期咨询为准
【重要提示】印塔健康旗下公众号【家属说】文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！
UC101（通用名：CD19特异性嵌合抗原受体异体通用型T细胞注射液）是一款靶向CD19的脐带血抗原嵌合受体（CAR）转导的T细胞疗法。依托自主研发的技术平台，优赛诺首个产品UC101作为全球首个脐血来源异体通用型CAR-T细胞治疗药物，在IIT临床试验中展现了针对急性B淋巴细胞白血病患者良好的治疗效果，在不良反应风险可控的情况下，疾病的完全缓解率达到90%。
研究药物：CAR-T疗法UC101
试验类型：单臂试验
适应症：系统性红斑狼疮
申办方：成都优赛诺生物科技有限公司
用药周期
CD19特异性嵌合抗原受体异体通用型T细胞注射液的用法用量：剂量组设计为：剂量1：5.0×10^7、剂量2：1.5×10^8、剂量3：3.0×10^8、剂量4：6.0×10^8；给药方式：静脉注射，在5~20min内完成。
入选标准
1、同意遵循试验治疗方案和访视计划，自愿入组，并书面签署知情同意书。
2、在签署知情同意书当天年龄≥18周岁，≤70岁，性别不限。
3、根据2019 EULAR/ACR分类标准诊断为SLE。
4、SLEDAI-2000评估疾病活动度为中重度，即筛选时SLEDAI-2000＞6。
5、经激素和/或免疫抑制剂治疗效果不佳、不耐受或复发的SLE患者。
6、筛选时允许使用≤30mg/d的泼尼松或其他等效剂量的糖皮质激素。
7、有生育能力的受试者从签署知情同意书开始必须使用有效避孕方法至试验药物末次输注后至少6个月。
排除标准
1、有严重过敏性疾病病史，或对受试药物、抗体或细胞因子等生物大分子药物过敏。
2、抗HLA抗体阳性，且针对拟用药物。
3、清淋（入组）前6周内接受过活疫苗/减毒活疫苗或计划在研究期间接种。
4、在细胞输注前3个月内接受过活性试验药物治疗，或在输注UC101后3个月内有意参与另一项临床试验或接受方案规定之外的治疗者。
5、关于既往病史以及现病史，满足以下任意一条标准则需排除：
a) 存在SLE以外的其他自身免疫性系统性疾病；
b) 筛选时存在急性的危及生命或严重器官功能障碍的临床情况，如灾难性抗磷脂综合征、急进性狼疮肾炎、急性重症神经精神系统损害表现；
c) 巨噬细胞活化综合征（MAS）；
d) 恶性肿瘤病史，除外：B细胞急性淋巴细胞白血病；经过治愈性治疗的原位癌，在研究前至少3年没有复发迹象；原发性恶性肿瘤已经完全切除并完全缓解≥5年；
e) 除造血干细胞/或骨髓移植外的其余重要器官移植史（如心、肺、肾、肝）；
f) 筛选时存在严重心脏疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、心肌梗死（筛选前6个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分类≥III级）、严重心律失常；
g) 筛选时存在严重或无法控制的全身性疾病或任何不稳定的系统性疾病，包括但不限于未控制的高血压、无法控制的高血糖病、肝肾功能不全或代谢性疾病、癫痫病史或其他中枢神经系统疾病和严重精神疾病等。
h) 筛选前4周内接受过经研究者评估为不适合入组的重大手术；或计划接受手术；
i) 患者存在药物滥用/成瘾。
6、感染性疾病：
a) 有任何活动的感染，或清淋（入组）前12周内有严重感染（需要静脉抗微生物药物治疗或住院治疗），或清淋（入组）前2周内有任何需要口服抗生素治疗的感染；
b) 筛选前1年内反复（每年超过3次）严重感染；
c) 已知存在活动性结核感染，潜伏性TB感染，具有结核感染的高风险；
d) 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且外周血HBV DNA检测异常的受试者（HBV DNA检测异常定义为：HBV DNA定量检测高于检测中心检测下限或高于检测中心正常参考值范围或HBV DNA定性检测阳性）；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性者；人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；巨细胞病毒（CMV）DNA检测阳性者；梅毒检测RPR阳性者。
7、器官和骨髓功能：
a) 中性粒细胞绝对值（ANC）＜0.8×109/L；血小板（PLT）＜50×10
9/L；血红蛋白（HGB）＜7.0 g/dL；
b) 肝功能：血清胆红素（T-Bil）＞1.5 倍正常值上限（ULN）；天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3倍ULN；
c) 肾功能：慢性肾衰竭4期患者，满足肾小球滤过率估计值（eGFR）<30mL/min/1.73m2；或蛋白尿＞6g/日且eGFR异常；或可能需要接受方案规定的禁用疗法进行治疗；
d) 凝血功能：国际标准化比率（INR）≤1.5倍ULN，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5倍ULN。
8、妊娠期或哺乳期女性。
9、研究者认为受试者存在其他可能影响依从性或不适合参加本研究的情况。
研究中心
江苏盐城
具体启动情况以后期咨询为准
【重要提示】印塔健康旗下公众号【家属说】文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！
