圣地亚哥，2024年1月2日 /PRNewswire/ — 专注于发现和开发针对microRNA的创新药物（“公司” 或 “Regulus”）的生物制药公司Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：RGLS）今天宣布，它已经完成了用于治疗ADPKD的 RGLS8429 1b期MAD研究的第三组患者的入组。
Regulus首席执行官杰伊·哈根表示：“我们在1b期MAD研究中完成了第三个也是最后一个随机安慰剂对照队列，这对Regulus来说是激动人心的一步，我们很高兴进入 RGLS8429 的开发阶段。”“我们的团队充满激情，为 2024 年做准备，届时我们预计第二队列将在 2024 年第一季度提供头条数据，2024 年中期将有第三个队列的头号数据，以及第四个队列，即开放标签固定剂量 RGLS8429 的启动。”
1b 期 MAD 研究是一项双盲、安慰剂对照试验，评估 RGLS8429 在成年 ADPKD 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 (PK/PD)。该研究将评估三种不同基于体重的剂量水平下的 RGLS8429 治疗，包括测量多囊藻毒素、身高调整后的肾脏总容量 (httkV)、囊肿结构和整体肾脏功能的变化。第三组队列每隔一周服用 3 mg/kg 的 RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。该协议经过修订，纳入了第四组受试者，他们将获得开放标签的固定剂量的 RGLS8429，以便将生物标志物和安全数据与基于体重的剂量进行比较。
关于 ADPKD常染色体显性显性多囊肾病 (ADPKD) 由 PKD1 或 PKD2 基因突变引起，是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾脏疾病的主要原因。这种疾病的特征是主要在肾脏中形成多个充满液体的囊肿，较小程度上发生在肝脏和其他器官。肾囊肿细胞过度增殖是核心病理特征，到60岁时，约有50％的ADPKD患者最终导致终末期肾脏疾病。仅在美国，就有大约16万人被诊断出患有该疾病，估计全球患病率为400万至700万。
Regulus Therapeutics 宣布完成第三批用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病 (ADPKD) 患者的 RGLS8429 1b 期多升剂量 (MAD) 临床试验的入组PR Newswire
圣地亚哥，2024年1月2日 /PRNewswire/ — 专注于发现和开发针对microRNA的创新药物（“公司” 或 “Regulus”）的生物制药公司Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：RGLS）今天宣布，它已经完成了用于治疗ADPKD的 RGLS8429 1b期MAD研究的第三组患者的入组。
Regulus首席执行官杰伊·哈根表示：“我们在1b期MAD研究中完成了第三个也是最后一个随机安慰剂对照队列，这对Regulus来说是激动人心的一步，我们很高兴进入 RGLS8429 的开发阶段。”“我们的团队充满激情，为 2024 年做准备，届时我们预计第二队列将在 2024 年第一季度提供头条数据，2024 年中期将有第三个队列的头号数据，以及第四个队列，即开放标签固定剂量 RGLS8429 的启动。”
关于 RGLS8429RGLS8429 是一种用于治疗 ADPKD 的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制 miR-17 并优先靶向肾脏。RGLS8429 的给药已在临床前模型中显示出可靠的数据，与Regulus的第一代化合物 RGLS4326 相比，肾功能、体型和其他疾病严重程度指标已得到明显改善，临床前研究的药理特征也优越。Regulus 于 2022 年 9 月宣布完成 1 期 SAD 研究。第一阶段 SAD 研究表明，RGLS8429 具有良好的安全性和 PK 特征。RGLS8429 耐受性良好，未报告严重不良事件，在测试的四个剂量中，血浆暴露量大致呈线性，与第一代化合物的 PK 数据相似。在MAD的1b期研究中，Regulus公布了第一组患者的头号数据，并于2023年9月完成了第二组患者的入组。在审查了所有可用的安全数据后，Regulus已进入第三组已经开始给药，患者将在三个月内每隔一周接受3mg/kg的 RGLS8429 或安慰剂。Regulus 宣布于 2024 年 1 月完成第三批入学。#多囊肾#
Regulus首席执行官杰伊·哈根表示：“我们在1b期MAD研究中完成了第三个也是最后一个随机安慰剂对照队列，这对Regulus来说是激动人心的一步，我们很高兴进入 RGLS8429 的开发阶段。”“我们的团队充满激情，为 2024 年做准备，届时我们预计第二队列将在 2024 年第一季度提供头条数据，2024 年中期将有第三个队列的头号数据，以及第四个队列，即开放标签固定剂量 RGLS8429 的启动。”
1b 期 MAD 研究是一项双盲、安慰剂对照试验，评估 RGLS8429 在成年 ADPKD 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 (PK/PD)。该研究将评估三种不同基于体重的剂量水平下的 RGLS8429 治疗，包括测量多囊藻毒素、身高调整后的肾脏总容量 (httkV)、囊肿结构和整体肾脏功能的变化。第三组队列每隔一周服用 3 mg/kg 的 RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。该协议经过修订，纳入了第四组受试者，他们将获得开放标签的固定剂量的 RGLS8429，以便将生物标志物和安全数据与基于体重的剂量进行比较。
关于 ADPKD常染色体显性显性多囊肾病 (ADPKD) 由 PKD1 或 PKD2 基因突变引起，是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾脏疾病的主要原因。这种疾病的特征是主要在肾脏中形成多个充满液体的囊肿，较小程度上发生在肝脏和其他器官。肾囊肿细胞过度增殖是核心病理特征，到60岁时，约有50％的ADPKD患者最终导致终末期肾脏疾病。仅在美国，就有大约16万人被诊断出患有该疾病，估计全球患病率为400万至700万。
Regulus Therapeutics 宣布完成第三批用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病 (ADPKD) 患者的 RGLS8429 1b 期多升剂量 (MAD) 临床试验的入组PR Newswire
圣地亚哥，2024年1月2日 /PRNewswire/ — 专注于发现和开发针对microRNA的创新药物（“公司” 或 “Regulus”）的生物制药公司Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：RGLS）今天宣布，它已经完成了用于治疗ADPKD的 RGLS8429 1b期MAD研究的第三组患者的入组。
Regulus首席执行官杰伊·哈根表示：“我们在1b期MAD研究中完成了第三个也是最后一个随机安慰剂对照队列，这对Regulus来说是激动人心的一步，我们很高兴进入 RGLS8429 的开发阶段。”“我们的团队充满激情，为 2024 年做准备，届时我们预计第二队列将在 2024 年第一季度提供头条数据，2024 年中期将有第三个队列的头号数据，以及第四个队列，即开放标签固定剂量 RGLS8429 的启动。”
关于 RGLS8429RGLS8429 是一种用于治疗 ADPKD 的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制 miR-17 并优先靶向肾脏。RGLS8429 的给药已在临床前模型中显示出可靠的数据，与Regulus的第一代化合物 RGLS4326 相比，肾功能、体型和其他疾病严重程度指标已得到明显改善，临床前研究的药理特征也优越。Regulus 于 2022 年 9 月宣布完成 1 期 SAD 研究。第一阶段 SAD 研究表明，RGLS8429 具有良好的安全性和 PK 特征。RGLS8429 耐受性良好，未报告严重不良事件，在测试的四个剂量中，血浆暴露量大致呈线性，与第一代化合物的 PK 数据相似。在MAD的1b期研究中，Regulus公布了第一组患者的头号数据，并于2023年9月完成了第二组患者的入组。在审查了所有可用的安全数据后，Regulus已进入第三组已经开始给药，患者将在三个月内每隔一周接受3mg/kg的 RGLS8429 或安慰剂。Regulus 宣布于 2024 年 1 月完成第三批入学。#多囊肾#
