Kazia Therapeutics是一家专注于肿瘤的药物开发公司，近日他们宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予Kazia的paxalisib孤儿药资格认定，用于治疗非典型横纹样/畸胎样肿瘤（atypical rhabdoid / teratoid tumors，AT/RT），这是一种罕见非常具有侵袭性的儿童脑癌。
孤儿药资格认定（ODD）授予对罕见病具有潜在治疗前景的方法，罕见病通常定义为在美国每年影响不到20万例病例。
目前paxalisib正在由太平洋儿科神经肿瘤联盟赞助的2期试验(NCT05009992)中进行研究。这项研究结合了几种用于治疗弥漫性中线神经胶质瘤患者的研究药物，弥漫性中线神经胶质瘤包括DIPG。

研究的主要终点是6个月无进展生存期(PFS)和7个月总生存期(OS)。该研究的初始数据预计将于2023年发布。
Kazia首席执行官James Garner博士评论道：“儿童脑癌是paxalisib项目的重要关注领域之一。我们与几位世界知名研究者在DIPG方面合作了几年，DIPG是最具侵袭性的儿童癌症之一。公布的最新数据表明，该药物有可能在治疗中增加益处。AT/RT是儿童脑癌的另一种类型，现有的治疗效果很差。这对paxalisib来说是一个重要的机会，我们将继续与我们的合作者和顾问一起积极探索。”
在此之前于2018年2月paxalisib获得了胶质母细胞瘤的孤儿药物指定，并在2020年8月获得了恶性胶质瘤的孤儿药物指定。2020年8月，美国食品和药物管理局还授予代理快速通道指定胶质母细胞瘤。
目前，正在开发用于治疗胶质母细胞瘤患者，胶质母细胞瘤是成人原发性脑癌中最常见和最具侵袭性的形式。